发病上升新药审批医保覆盖加速,浅析国

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“导读：如何提高患者对于多发性骨髓瘤药物的可及性是一个核心问题。这其中包括了国际新药的引进、国内原研药的研发、医保覆盖、患者规范治疗等多个环节，在此背景下，未来我国多发性骨髓瘤治疗可能会发生哪些新变化？”

“多发性骨髓瘤发病率虽然在增长，但在治疗方面进展也非常快，随着创新疗法的出现，和国产化、仿制药、医保的广覆盖等利好使得药物可及性得到提升，最主要的是我们的患者获得了更长生存期，这一点非常地重要。”

正值3月“国际骨髓瘤关爱月”，近日，哈尔滨血液病肿瘤研究所所长马军教授指出了目前我国多发性骨髓瘤患者的治疗与生存现状。

“我们国内多发性骨髓瘤的治疗进展是非常快速的，基本上要跟国外同步，但是我们在患者生存期和规范治疗上还存在一定的差距”上海交通大医院终身教授——沈志祥教授则指出了当下国内多发性骨髓瘤的治疗的治疗困境。

多发性骨髓瘤在我国的发病率与发病呈上升趋势

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“多发性骨髓瘤早期有一个俗语叫CRAB，什么意思？就是英文的螃蟹，螃蟹有四个字母CRAB，CRAB就代表了四种临床的表现，比如说C就是高钙血症，R就肾功能不好，A就是贫血，B就是骨头痛。如果这个患者他诊断了多发性骨髓瘤，而且伴有这四种临床表现，那么这个人就要治疗了。”

沈志祥教授描述了多发性骨髓瘤的临床表现，即高钙血症、肾功能异常、贫血、骨痛。

目前，我国多发性骨髓瘤位居血液系统恶性肿瘤的第二位。

数据显示，年，全球多发性骨髓瘤新增病例超过17万例，死亡病例为超过11万例。

在中国，年新增多发性骨髓瘤病例2万多案例（21,例），死亡病例1.6万多例（16,例），高危患者比例高，且多为晚期疾病。

“目前多发性骨髓瘤发病率正在以每年2.5%的速度上升，我想多发性骨髓瘤的发病率将来随着老年化的进展，会增加更多的患者。”马军教授说。

治疗方式不断改进，多发性骨髓瘤患者无病平均生存期超过8年

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关于多发性骨髓瘤的治疗，马军教授说，相比多发性骨髓瘤在二十几年前没有新药的情况下，主要是靠化疗，生存期很短，在中国大约往往只有2-3年左右，90%的患者可能就出现了进展和死亡。

近20年来出现蛋白酶体抑制剂、免疫调节剂来那度胺、VRD方案、自体干细胞移植、第二代硼替佐米、第三代抗血管生成抑制剂和免疫调节剂等治疗方式。

“随着一线、二线、三线、四线、五线药的出现，已经可以使我们有的多发性骨髓瘤患者达到超过8年，甚至10年无病的平均生存期。”马军教授说。

“与10年前相比，国内多发性骨髓瘤的治疗进展是非常快速的，基本上要跟国外同步，但是我们还存在一定的问题。”沈志祥教授指出了现阶段国内多发性骨髓瘤的治疗存在的问题。

第一，在生存期上，国内跟国外还是有差异，国外实际上都是6年半以上，甚至于达到10年，但是跟国外比我们还没有达到这个水平。

第二，在规范治疗（包括早期治疗、巩固治疗、维持治疗）上我们还存在很多的差异。因为现在多发性骨髓瘤的患者大多是老年患者，很多患者都在二线城市，医院的治疗规范化与一线城市比还存在差异。

因为第一患者大多数老年患者经过治疗症状有一定改善后不继续治疗了，有的是因为经济的原因，他不能够及时地接受治疗。同时尽管国外的新药都在不断进入中国国内，但是在用药方面还受到了很多的限制。

“我们国内最大的问题是不同区域的诊疗水平不是很均衡，在经济比较发达的地区，用药、治疗、规范都跟国外比较接近，但比如在贫困的地区，用药的规范化、先进化都还存在很大的问题。”沈志祥教授说。

多发性骨髓瘤患者有哪些治疗方案可以选择？

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目前我国新发初治的多发性骨髓瘤患者有哪些治疗方案可以选择？

“对于初发的多发性骨髓瘤患者，往往以蛋白酶体抑制剂联合免疫调节剂加激素的三药联合治疗，我们叫VRD方案，这是全球一线的治疗方案。这三个药非常可及，所以现在中国的指南，中国临床肿瘤学会的CSCO指南和多发性骨髓瘤的指南里面，全都是以三药联合为主，一般很少选择二药的联合。”马军教授说。

令人兴奋的是，上述三种药全部进入了国家医保。目前国产的蛋白酶体抑制剂现在有5个厂家都在生产并且都进了医保。

“现在多发性骨髓瘤药物在中国主要有6种，全部在中国上市了，还有2个现在正在中国申报，比如卡非佐米，所以说我们具有非常多的方案来进行选择。”

据悉，百济神州旗下有治疗多发性骨髓瘤的来那度胺；年来那度胺、硼替佐米联合方案医保去限；新药卡非佐米也将在年中国获批上市。

“我想，对于初治的多发性骨髓瘤的选择，应该像沈教授讲的规范化、标准化，而且疗程也要规范化，只有这样患者才能获得一个无病的长期生存，只有这样才能让多发性骨髓瘤像高血压、糖尿病一样进行全程化的慢性病的管理，这是我们的目的和我们的标准。”马军教授说。

我国多发性骨髓瘤治疗未来的发展趋势

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如何提高患者对于多发性骨髓瘤药物的可及性是一个核心问题。这其中包括了国际新药的引进、国内原研药的研发、医保覆盖、患者规范治疗等多个环节。在此背景下，未来我国多发性骨髓瘤治疗可能会发生哪些新变化？沈志祥教授做了一个概述：

第一，真正中国的原创药都是比较少，现在国内很多药厂在血液多发性骨髓瘤、淋巴瘤、白血病以及其他肿瘤，比如实体瘤、肝癌、肺癌已经出现做原研药的趋向了。

第二，把国外的新药很快地引进到国内，药监局很快能批准，以前新药批审要5-10年，现在一两年你有足够的资料就可以批了。在这个基础上国家医保能跟进覆盖，价格明显降低了，使得患者支付能够负担，患者面也拓宽了。

第三，从医疗规范性治疗来看，包括医生和患者的教育更加完善后，使得患者的治疗正规化、规范化，让患者能够从现有的医药里得到最优的疗效。所以现在国内医生最大的责任就是要通过教育、内部整改、指南制定、患者治疗达到规范化、正规化，这是最重要的。（本文为医麦客《峰客访谈》原创文章，转载合作请添加小编