血液专栏三知名专家辩多发性骨髓

多发性骨髓瘤治疗时机需要前移吗？

正方路瑾：MM治疗时机需要前移

在过去的30年中，尤其是近10年来多发性骨髓瘤（MM）治疗飞速进展，患者的生存从原来的平均2-3年延长至5年余，越来越多的新药出现在骨髓瘤治疗的领域，为骨髓瘤患者的长期生存提供机会，甚至有专家预测在我们的有生之年骨髓瘤将成为一个类似于高血压、糖尿病一样可以控制并长期生存的慢性疾病。

随着疗效的不断提高，这一疾病的诊断标准以及疗效评估标准也在不断发生改变。在近年国际骨髓瘤工作组诊断标准中把多发性骨髓瘤诊断标准修改为：MRI发现单个病灶大于5mm，血清游离轻链比例差值＞，髓外浆细胞瘤，骨髓中浆细胞数＞60%，尽管没有CRAB（高钙血症、肾功能不全、贫血、骨病）也应该开始治疗。这是因为在这些既往划为高危冒烟性骨髓瘤患者中2年之内有80%的患者会进展为活动性骨髓瘤而需要治疗，同时新的循证证据表明在高危冒烟性骨髓瘤患者中提前治疗将为患者带来无病生存（PFS）及总体生存（OS）的获益，如《新英格兰医学杂志》年一项研究结果表明，在高危冒烟性骨髓瘤患者中给予来那度胺联合地塞米松的治疗，在随访48个月后，PFS分别为未达以及21个月，而3年OS为94%、80%；且安全性良好，未增加第二肿瘤的发生率。年美国血液年会上发布的卡菲佐米联合来那度胺、地塞米松治疗高危冒烟性骨髓瘤患者的数据表明，早期治疗可以达到92%的患者流式检测的微小残留病转阴的强大疗效。

治疗时机的前移将为更多的骨髓瘤患者创造更多长期生存的可能性，也与目前肿瘤领域的早诊断早治疗理念相吻合，应该提到中国的骨髓瘤治疗领域中，为中国的患者提供更好的治疗以及更好的生存。

反方李娟：MM治疗时机前移为时尚早

尽管最近几年骨髓瘤治疗时机前移的呼声很高，但我们还是要保持清醒，慎重考虑。

首先，国际骨髓瘤工作组提出的前移的标准的循证医学证据是不充分的。该标准提出了三个生物学标记：当三个指标出现其中一个时，就要对患者进行骨髓瘤的治疗。但是针对这三个指标的研究均来自希腊、梅奥中心或德国，中心少，入组病例数少，且均为回顾性研究，不足以覆盖全世界情况。

第二，早期治疗患者并不受益。回顾性地分析了从传统治疗时代到现代治疗的疗效后，发现早期干预并未让病人获益。例如传统治疗年代的MP方案，无论是早期干预还是进入到CRAB阶段后再治疗，从治疗到肿瘤进展时间（TTP）和总生存期（OS）并没有差别；采用新药来那度胺联合地塞米松治疗时，早期干预似乎显示患者受益，但入组的患者条件与上述三个指标不同，因此，目前暂未有研究支持早期治疗患者受益。

第三，目前已有很多治疗骨髓瘤有效药物，出现症状后再进行治疗，也胜券在握。如：二代三代蛋白酶体抑制剂及免疫调节剂，及新的作用机制药物—靶向治疗药物，已经展示了非常好的疗效。无论是对适合移植的年轻病人，还是不适合移植的年纪大的病人，目前治疗的疗效都是非常显著的。进入CRAB阶段之后再对患者进行治疗，为时未晚。

最后，对现有指南进行总结后发现，除IMWG指南，NCCN、ESMO、UK等指南均未提出骨髓瘤治疗时机前移建议。

早期干预对患者的OS没有起到明确的疗效，但早期干预肯定有毒副作用，会影响患者的生活质量。另外早期干预正在进行的研究方案是来那度胺、卡菲佐米、地塞米松的联合治疗，研究结果尚未知，但这些药物的费用大大增加患者负担。同时肿瘤危险、继发耐药及干细胞的毒性等客观存在。

故综上，目前MM治疗时机的前移为时尚早。

胡豫教授点评

这是一场引人入胜的辩论。正方从肿瘤治疗理念和最新趋势进行把握，提出了骨髓瘤治疗前移的一些证据。反方从证据充分与否，文章科学与否以及患者受益是否能得到体现等方面进行了反驳。

在分会成立骨髓瘤专业工作组之际，举行这场辩论非常有意义，唤醒我们对骨髓瘤的







































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