全球新药进展早知道225

药物研发进展

1.阿斯利康/第一三共DS国内获批上市

2月24日，阿斯利康/第一三共的第三代HER2ADC药物DS-，在国内获批上市，用于治疗既往接受过一种或一种以上抗HER2药物治疗的不可切除或转移性HER2阳性成人乳腺癌患者。DS-是由阿斯利康/第一三共研发的第三代HER2ADC药物。

抗体药物偶联物（antibody-drugconjugate，ADC）是一类抗体、连接头和细胞毒性药物组成的靶向生物药剂，以单抗为载体将小分子细胞毒性药物为靶向方式高效地运输至目标肿瘤细胞内发挥抗肿瘤的作用。相比于第二代HER2ADC药物，DS-的效果堪称碾压。这一点也在临床试验中得到了证实。在名为DESTINY-Breast03的临床试验中，在既往接受过曲妥珠单抗和紫杉醇烷类药物治疗的HER2阳性不可切除和/或转移性乳腺癌患者中，与T-DM1相比，DS-可将降低死亡风险36%。

2.赛诺菲Altuviiio获FDA批准上市

2月24日，赛诺菲（Sanofi）与Sobi共同开发的重组蛋白药物Altuviiio（efanesoctocogalfa）获FDA批准上市，用以预防与治疗血友病A成人与孩童患者出血，是fristinclass高持续性凝血因子药物，一周使用一次。FDA曾授予此疗法突破性疗法认定以及优先审评资格。

血友病为一组遗传性凝血功能障碍的出血性疾病，其共同的特征是活性凝血活酶生成障碍，凝血时间延长，终身具有轻微创伤后出血倾向，都是由于X染色体上的抗血友病球蛋白基因突变导致的疾病，根据缺失的靶点位置的不同分为A型、B型和C型。血友病A就是由于凝血因子Ⅷ的缺失致病。血友病中A型血友病占比最多85%，依次是B型、C型。目前血友病最常见的两种治疗方法，重组蛋白疗法和替代疗法。

蛋白质替代疗法是血友病A型的标准治疗方法，其原理是给患者注射实验室培养的哺乳动物细胞产生的凝血因子Ⅷ。这种方法虽然有效，但非常昂贵且低效。更重要的是，这种方法并不能治愈疾病，患者必须在一生中持续接受治疗。Efanesoctocogalfa（商品名：ALTUVIIIO）是一款新型的凝血因子VIII疗法，通过将凝血因子VIII与Fc、血管性血友病因子（vWF）部分区域和XTEN多肽片段融合在一起，克服vWF对FVIII半衰期延长限制，显著延长药品在血液循环内的时间。该疗法旨在通过每周1次的预防性给药，维持正常的FVIII活性水平以延长对A型血友病患者的出血保护。

3.百济神州PD-1胃癌适应症获批

2月24日，据NMPA