浆细胞瘤在美国的治疗优势

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浆细胞瘤是起源于骨髓的一种原发性的和全身性的恶性肿瘤，来源于B淋巴细胞，具有向浆细胞分化的性质。

浆细胞瘤有几种类型,都与单克隆（或骨髓瘤）蛋白有关,包括意义未明的单克隆免疫球蛋白病（MGUS），骨孤立性浆细胞瘤，髓外浆细胞瘤和多发性骨髓瘤。

浆细胞瘤的治疗选择

浆细胞瘤治疗的主要挑战是无症状和有症状的骨髓瘤患者。因为无症状的患者不需要立刻展开治疗，而出现症状的患者需要立刻开始治疗。诊断时，必须将意义不明的单克隆丙种球蛋白病或无症状浆细胞瘤，与进展性骨髓瘤区分开来。

无症状性浆细胞瘤

症状性浆细胞瘤

无症状浆细胞瘤

无症状患者，如果没有溶骨性病变，肾功能正常的话，可先不参加临床试验，先进行一段时间的观察。贫血症状加重是疾病进展最可靠的指标。下面的标准是无症状浆细胞瘤的判定标准：

血清单克隆蛋白免疫球蛋白（Ig）G或IgA达到至少30g/L，或每24小时尿中的单克隆蛋白达到至少mg。

克隆骨髓浆细胞达到10％至60％（60％代表明显的骨髓瘤）。

缺乏淀粉样变性或骨髓瘤决定性症状的事件如下：

高钙血症，血钙高于正常值（1毫克/分升）。

肌酸酐大于2mg/dl，或肌酸酐清除率小于40ml/min。

贫血，血红蛋白低于10.0g/dl。

骨骼放射影像，计算机断层扫描（CT）或正电子发射断层扫描（PET）-CT发现骨病灶（一个或多个）。

骨髓克隆浆细胞百分比在60％以上。

涉及：未受影响的血清游离轻链（FLC）比率达到或更高。

脊柱的磁共振成像（MRI），至少有5mm以上的局灶性病灶。

一项前瞻性随机临床试验评估了立刻开始治疗对于无症状多发性骨髓瘤的作用，这些患者骨髓浆细胞达到10％或以上，同时血清单克隆（或骨髓瘤）蛋白（M蛋白）达到至少3g/dL。试验中，随机分配名患者接受来那度胺加地塞米松或观察。

平均随访时间75个月，在进展时间方面，来那度胺加地塞米松组比观察组更有优势，中位无进展时间分别是47个月与23个月。

两组总生存率（OS）无差异，中位随访时间75个月。

在该试验开始时，根据上述更新的标准，其中一些患者会提示患有明显骨髓瘤。这对该研究的解释有影响，因为患者患有明显的骨髓瘤，可能是治疗所带来某些益处的原因。

症状性浆细胞瘤

症状严重的浆细胞瘤患者需要治疗。治疗通常是针对减少肿瘤细胞负担并缓解并发症，如肾功能衰竭，感染，高粘滞血症或高钙血症，同时进行适当的医疗管理。国际骨髓瘤工作组（IMWG）发表了一项对需要治疗的活动性骨髓瘤患者的新标准。这些标准包括以下内容：

淀粉样变性病。

高钙血症高于正常值1毫克/分升。

肌酸酐大于2mg/dl或肌酸酐清除率小于40ml/min。骨髓瘤可通过高钙血症，淀粉样变性或轻链沉积疾病导致肾功能障碍。

血红蛋白低于10.0g/dl的贫血。

骨骼放射影像，全身MRI或脊柱和骨盆MRI或PET-CT扫描到骨病灶（一个或多个）。

骨髓克隆浆细胞百分比在60％以上。

受累：未受累的血清FLC比率为或更高。

在骨骼检查中发现的局灶性病灶达到至少5mm以上，如果未出现前述情况，则做全身MRI，或脊柱和骨盆的MRI，或PET-CT扫描。

目前确定患者反应标准的基础来自IMWG做的临床试验结果。非常好的部分反应（VGPR）的定义为：血清单克隆蛋白减少90％或更多，以及24小时尿单克隆蛋白低于mg。许多试验报告虽然没有纳入IMWG标准，但这些试验中，当患者的骨髓浆细胞低于5％，血清单克隆蛋白不可测时，即使血清和/或尿液免疫仍呈阳性，也判定为接近完全响应（nCR）。请注意，这些nCR患者被IMWG纳入VGPR组。达到IMWG完全缓解标准的患者（免疫固定呈阴性，骨髓浆蛋白不可见，血清单克隆蛋白不可测量），如果他们的游离kappa/lambda轻链水平和比率同时也正常化，通常认为这样的患者达到了严格的完全缓解。这些不同类别的临床实用性必须在临床试验中验证。这些患者应答的定义是否能转化为具有临床意义的终点，如总体生存率，还有待观察。

目前针对有症状的骨髓瘤患者的治疗可分为以下几类：

诱导治疗。

巩固疗法，这对老年人来说不太适用。

维持治疗。

支持性护理，如使用双膦酸盐。

与浆细胞瘤相关的淀粉样变性的治疗选择

化疗

干细胞移植

目前的临床试验

与浆细胞瘤相关的淀粉样变性的治疗选择

治疗取决于评估淀粉样变性和基础浆细胞失调造成系统性损伤的程度。N端脑前利钠肽（NT-poBNP）可用以预测心脏淀粉样变性病患可能即将发生的心力衰竭，应考虑对这些患者进行早期治疗。

与浆细胞瘤相关的淀粉样变性的治疗选择包括以下内容：

1.化疗，免疫调节（IMiDs）药剂和蛋白酶体抑制剂。

2.干细胞移植。

化疗

多项试验的结果均表明，与多发性骨髓瘤相同的所有活性方案在所有浆细胞瘤患者身上都出现应答。

两项随机试验表明，使用口服化疗药物与美法仑，有或无秋水仙碱，比起单纯使用秋水仙碱，能延长总生存期（OS）。

干细胞移植

一项随机前瞻性研究针对的是名免疫球蛋白轻链淀粉样变患者，研究比较了美法仑+大剂量地塞米松，与大剂量美法仑+自体干细胞移植两组患者的治疗结果。中位随访3年后，非移植组的治疗结果较好（56.9个月vs.22.2个月;P=0.04）。在这个系列和其他的试验中，移植相关死亡率为24％，这反映了高剂量化疗对老年患者器官功能障碍的映像。

年-年，国际血液和骨髓移植研究计划回顾了名接受自体干细胞移植的淀粉样变患者的治疗结果；5年OS达77％，移植相关死亡率是5％，这表明，进行移植对患者而言是一个更优选项。

来源：

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