国产创新药出海迎来里程碑传奇生物CAR

本报（chinatimes.net.cn）记者于娜见习记者孙梦圆北京报道

2月28日，传奇生物靶向B细胞成熟抗原（BCMA）的CAR-T疗法西达基奥仑赛（cilta-cel）的生物制品许可申请（BLA）正式获FDA批准，用于治疗复发/难治性多发性骨髓瘤（r/rMM）患者。这是首款获得FDA批准的国产CAR-T细胞疗法，该药曾获得FDA授予的孤儿药资格、突破性疗法认定和优先审评资格，并已在中国被纳入突破性治疗品种。业内认为，这款药物的获批也是继百济神州泽布替尼之后中国创新药国际化取得的新里程碑和新突破。

受此消息影响，传奇生物在纳斯达克的股价大涨超过12%。传奇生物母公司金斯瑞港股今日开盘后，股价在上涨7%后有所回落。《华夏时报》记者随即致电金斯瑞生物科技IR负责人，对方表示，作为母公司，此次传奇生物的西达基奥仑赛在FDA获批是一则利好消息。“我们孵化这家企业很多年了，现在他们I类新药逐渐获批，未来销售对我们的财务表现也会有一些正面的影响。”

出海成就达成

多发性骨髓瘤（MultipleMyeloma,MM）是由于单克隆浆细胞恶性增生、广泛浸润并分泌大量单克隆免疫球蛋白（M蛋白）从而引起广泛的骨质破坏，反复感染，贫血，高钙血症、高粘滞综合症及肾功能不全等一系列临床表现的血液系统恶性疾病。多见于中老年人，总体发病率为1.5-2/,位居血液系统恶性肿瘤的第二位。大多数患者在初始治疗后复发，治疗产生应答的程度、持续时间以及生存结果随着每次连续治疗而降低。

CARVYKTI（西达基奥仑赛）是一款具有两种靶向B细胞成熟抗原（BCMA）单域抗体的嵌合抗原受体CAR-T细胞免疫疗法，以一次性输液的方式给药，官方数据显示，Cilta-cel在既往接受过四种或者以上治疗（包括蛋白酶体抑制剂、免疫调节剂和抗CD38单克隆抗体）的复发或难治性多发性骨髓瘤患者中显示出高达98%的总缓解率。传奇生物CEOCFO黄颖博士表示：“CARVYKTI的获批对于传奇生物来说意义重大，这是我们自成立以来第一款获批上市的产品。但更可喜的是，对于那些需要长期无治疗间隔的患者而言，该药物有潜力成为新的有效治疗选择。这是我们计划带给患者众多细胞疗法的第一款产品，未来我们将继续推进各类疾病的研发管线布局。”

记者注意到，不久前，传奇生物的另一款出海CAR-T产品被美国FDA暂停了临床试验。这项试验代号为“LB”，是一项针对恶性CD4+T细胞的CAR-T疗法，将用来治疗复发或难治性T细胞淋巴瘤的成人患者。对此，传奇生物回应称，临床试验并非是被FDA叫停的，而是受试的患者出现了状况。

与成功出海相比，CAR-T疗法高昂的价格是目前限制其应用的重要因素，中国目前批准的两个CAR-T产品的价格均高达万元人民币及以上。有消息称，这款新药的定价为46.5万美元，高于此前获批上市的同类药品——百时美施贵宝Abecma（ide-cel），Abecma的定价为41.95万美元。对此，传奇生物pr负责人予以否认，“目前FDA官方并没有公布价格，哪有产品刚上市，价格就曝出来的。”该负责人对《华夏时报》记者表示。

事实上，传奇生物对于西达基奥仑赛的商业化布局已经早早开始，根据