这些药品有望降价全国罕见病诊疗协作网建

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近日，多个让罕见病患者看到希望的消息传来：3月1日起，我国降低首批21个罕见病药品和4个原料药的增值税；同时，国家卫生健康委组建全国罕见病诊疗协作网，广西10家医院入选。

一生积蓄不够孩子一年药费

北流的阿芳（化名）难以相信自己的生活会跟“罕见病”扯上关系。

阿芳的儿子患上了低碱性磷酸酶血症，这是一种发病率仅为10万分之一的罕见病，患者身体里缺少一种“碱性磷酸酶”，会出现严重的骨质疏松，反复骨折，不能结合的钙还会在体内四处沉积，损伤身体器官。

当阿芳得知这个病有药可治时，急切地询问哪里能买到药。听到这药“很贵”时，阿芳的第一反应是“能有多贵？再贵也要治”。然而，得到“一年45万美元”这个确切答复后，阿芳好半天说不出话。

“一辈子的积蓄还不够孩子吃一年的药”，这样的说法在罕见病领域绝不是夸张。

例如戈谢病，是一种易发于婴幼儿和儿童的罕见病，其有效治疗药物“思尔赞”由法国药企生产，国内用药每人每年需要-万人民币。

首批21种罕见病药品降税

世界卫生组织把发病率在0.65‰到1‰的疾病定义为罕见病。据不完全统计，中国有0多万罕见病患者，因此“罕见病并不罕见”。

根据国家公布的统计数字，仅5%的罕见病患者有药可医，但药物非常昂贵，许多患者及家庭都无力负担。由于市场需求少、研发成本高，很少有制药企业主动研发。

根据财政部网站公布的名单，3月1日起，我国对首批21种罕见病药品和4个原料药，参照抗癌药对进口环节减按3%征收增值税，国内环节可选择按3%简易办法计征增值税，包括“渐冻人”症治疗药物利鲁唑在内的一批罕见病药品价格有望下降。

强强联网“打捞”更多罕见病

在被用药困扰之前，罕见病患者还会经历确诊的难关。因为很少遇到，所以不少医生的诊断能力和水平相对欠缺，部分罕见病很难在第一时间被诊断出来。

近日，国家卫生健康委办公厅发布《建立全国罕见病诊疗协作网的通知》，由全国罕见病诊疗能力较强、诊疗病例较多的医院，组建罕见病诊疗协作网，其中包括广西的10家医院。

入围第一批

罕见病医院名单

●医院

广西医院

●医院

医院、自治区妇幼保健院、广西中医院、医院、医院、医院、医院、右医院、医院

专家表示，期望此举能实现罕见病的早期发现，早期诊断，及时规范的治疗。

知多一点

目前已发现的罕见病超过种。据估算，全球约有3.5亿罕见病患者，约一半为儿童，其中有30%在5岁前死亡。

●致病原因

80%是遗传导致，20%与细菌感染、病毒感染、过敏、环境等因素有关。

●诊疗困境

即便在美国，每位罕见病患者平均需要7.6年，经历8位医生，被误诊2~3次，才能最终确诊。截至年8月，美国FDA共批准种孤儿药，但仅能治疗5%的罕见病。

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来源：南国早报记者张若凡

版式编辑：赖武慧

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